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【這個團隊要終結遺傳病(四之一)】走進美國俄勒岡實驗室 專訪當前最夯基因工程團隊



近期新聞重點: 位於美國波特蘭市中心,一間平凡無奇的實驗室,近日卻因為一項破天荒的成就,躍上了基因工程最前線,再次燃起人類對醫學美麗新世界的憧憬;當然,在興奮之餘,「扮演上帝」、「設計寶寶」等道德疑慮也照例緊緊跟隨。

這一切喧鬧與爭議的核心,是實驗室負責人──胚胎學家米塔利波夫,他早已是國際公認的基因療法先鋒,不只一次因為領先學界的研究,而躍上新聞版面。

實際走訪一遭,我們發現這是個有溫度的實驗室,推動整個團隊前進的,不只是為了科學新發現,更是為了病患。 米塔利波夫說, 所有疾病都應該獲得治療,基因疾病,就該用基因工具來治療。



致米塔利波夫博士和團隊:

我想把我女兒索菲亞的照片寄給你們,她是一個神奇的八歲女孩,生下來就帶有巴登氏病(Batten disease)基因突變,我們從不知有這種家族史,是在她進入幼稚園那週才確診。

她已經失明了,她的雙胞胎兄弟也具有這種變異基因,但並未發病美甲師我希望你們知道,你們的工作太重要了!你們正努力避免其他人經歷像我們一樣的心痛,愛一個孩子,同時卻必須準備他們的死亡,這是種很不真實的體驗。

我們這些家長都知道,真正的英雄是你們這些科學家,你們是人類最奇妙、精彩的一部份...

一個秋高氣爽的9月天,我們走進位於俄勒岡州波特蘭市的「米塔利波夫實驗室」(Mitalipov Lab),實驗室經理愛咪讓我們看這張明信片,她語帶感情地說,「這裡不曾流過這麼多眼淚!」照片中的小女孩睜著一雙亮晶晶的大眼,一頭柔軟捲曲的栗色髮絲,十足美麗的洋娃娃,卻飽受這種罕見的遺傳性神經退化疾病之苦。

兩年前,索菲亞開始發病,Batten氏病不但奪走她的視力,還讓她出現早發性失智。寄來這張明信片的瑪洛.厄賓娜知道,漸漸地,她女兒的行動力也將喪失,然後,恐怕來不及成年,便將離開人世。

瑪洛心知肚明,女兒的狀況已無法根治,兒子麥克斯身為帶因者,也可能把這種變異基因傳給下一代,因此,當她看到新聞,俄勒岡健康與科學大學(OHSU)附屬的米塔利波夫實驗室,成功把一種會導致致命心臟疾病的突變基因自人類胚胎剔除,這破天荒的研究成果, 提供了她一線希望,或許兒子麥克斯也可望擁有健康的下一代,讓這種基因突變自她的家族中消失。

她不但寄了明信片,還打電話到實驗室,向研究團隊致謝。

意外的驚喜 轟動全球

米塔利波夫追求突破的急切,溢於言表,「我認為所有疾病都必須被治療,在人類醫學史上,我們治療了許多許多種疾病,無論是感染性的,還是癌症,我認為基因疾病有些不同,應該用基因工具來治療。」

在科學的道路上,米塔利波夫像個小鋼砲勇猛前進,但他不是有些人口中的科學狂人,他同意臨床實驗必須制定新的法規;論及把經過基因編輯的胚胎植入母體的臨床實驗,他也認為目前仍言之過早。

「當然我同意現階段還有太多東西我們仍不清楚,還沒準備好,不能拿來運用,即使可以進入臨床,也必須在嚴格的監控下進行。」

人類基因編輯一直是美國的道德地雷區,直到今年2月,美國國家科學院與國家醫學院才終於有條件支持改造人類胚胎,同意只有在沒有其他可行替代辦法下,可針對會導致嚴重疾病和殘障的胚胎基因進行改造。

他從胚胎除去致病基因的成果,被《經濟學人》譽為具有贏得諾貝爾獎的潛力,問他感想,他先是靦腆地笑,然後語氣轉為堅定,「對我來說,若能把研究成果用於臨床,確保每一個新生兒的健康,這比任何獎項更棒,希望在我退休時,能見到這項技術用於臨床,對我來說,這可能是最堪慰的事。」

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新聞訊息簡述:

【這個團隊要終結遺傳病(四之一)】走進美國俄勒岡實驗室 專訪當前最夯基因工程團隊

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